El modo más habitual en que se piensa en las células madre como tratamiento para una enfermedad es a través de un trasplante de células madre. 

Las células madre embrionarias se diferencian en el tipo de célula necesario y entonces esas células maduras reemplazan el tejido dañado por la enfermedad o la lesión. 

Este tipo de tratamiento podría usarse para reemplazar neuronas dañadas por lesiones de médula espinal, accidentes cerebrovasculares, enfermedad de Alzheimer, enfermedad de Parkinson u otros problemas neurológicos.

Las células cultivadas para producir insulina podrían ayudar a las personas con diabetes y las células de músculo cardíaco podrían reparar los daños que deja tras de sí un ataque al corazón. No sería descabellado pensar que esta lista podría incluir cualquier tejido lesionado o enfermo.

Todas estas áreas de investigación resultan apasionantes, pero las terapias basadas en células madre embrionarias van mucho más allá de los trasplantes de células. Lo que los investigadores aprenden del estudio de cómo se desarrollan las células madre embrionarias en células del músculo cardiaco, por ejemplo, podría proporcionar pistas sobre qué factores pueden ser capaces de inducir directamente que el músculo cardiaco se autorregenere.

Las células podrían utilizarse para estudiar la enfermedad, identificar nuevos fármacos o determinar los efectos secundarios tóxicos de fármacos. Cualquiera de estas posibilidades tendría un impacto significativo sobre la salud humana sin trasplantar una sola célula.